鲁达 辉瑞（Pfizer）和Protalix生物治疗公司8月28日宣布，FDA已批准Elelyso（taliglucerase alfa）注射液用于1型戈谢病儿科患者的长期治疗。此次获批，使Elelyso成为可同时用于1型成人和儿科患者的长期酶替代疗法（ERT）。
Elelyso的儿科疗效和安全性在2项临床试验中进行了评估，涉及14例1型戈谢病儿科患者。其中一项安慰剂对照研究涉及9例患者，研究中Elelyso成功稳定了病情；另一项研究涉及5例儿科患者，从酶替代疗法Cerezyme（注射用依米苷酶）转向Elelyso治疗，病情成功稳定。
此前，FDA已于2012年5月批准Elelyso用于1型戈谢病成人患者。该药是一种酶替代疗法，每2周注射一次。Elelyso也是FDA批准的首个基于植物细胞表达系统的药物，采用基因工程改造的胡萝卜细胞生产。
本月20日，赛诺菲（Sanofi）口服戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）获FDA批准，该药的研发花费了足足15年时间。目前，酶替代疗法（ERT）是戈谢病的标准治疗方案。酶替代疗法（ERT）能够降解沉积在细胞中的脂肪沉积物，而Cerdelga则能够直接抑制脂肪沉积物在细胞中的积累。分析师预计，Cerdelga作为首个口服治疗药物，将完全颠覆当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，将于辉瑞自己的Cerezyme、夏尔（Shire）的Vpriv和辉瑞的Elelyso展开竞争。
资料链接：戈谢病（Gaucher disease）是一种罕见遗传性疾病，是由常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症，患者体内无法产生足够的葡萄糖脑苷酯酶（GCD），该酶的不足导致脂肪物质沉积在脾、肝、肾等器官内，主要体征为肝脏或脾脏损害、贫血、血小板低和骨骼问题。目前，全球仅有1万名戈谢病患者，美国患者总数约为6000人。